Buổi họp đánh giá các kết quả của chương trình hợp tác về “Cải thiện chất lượng chẩn đoán, điều trị và quản lý một số Bệnh hiếm tại Việt Nam”; sơ kết tiến độ thực hiện kế hoạch hành động vì bệnh hiếm của Châu Á – Thái Bình Dương (APEC) tại các quốc gia trong khu vực và tại Việt Nam trong thời gian qua. Qua đó đã có các dự thảo và thảo luận của Hội đồng về định nghĩa và danh sách bệnh hiếm cũng như trình bày dự thảo phác đồ chẩn đoán, điều trị và quản lý một số bệnh hiếm.
Từ năm 2018, Biên bản Ghi nhớ hợp tác về “Cải thiện chất lượng chẩn đoán, điều trị và quản lý một số Bệnh hiếm tại Việt Nam” giai đoạn 2018-2023 giữa Cục Quản lý Khám - Chữa bệnh (Bộ Y tế) và Tập đoàn Dược phẩm Takeda đã được triển khai. Đến nay, theo đánh giá từ Cục Quản lý Khám Chữa bệnh, Việt Nam đã ghi nhận nhiều bước tiến lớn trong việc chẩn đoán, điều trị và quản lý một số bệnh hiếm.
TS. BS. Nguyễn Trọng Khoa, Phó Cục trưởng Cục Quản lý Khám Chữa bệnh, cho biết: “Tại Việt Nam hiện nay, một số căn bệnh hiếm đã có liệu pháp và thuốc điều trị cụ thể giúp việc điều trị bệnh có kết quả tốt hơn và tăng cường chất lượng cuộc sống cho người bệnh. Hành trình vừa qua cho thấy việc mở rộng hợp tác với các đơn vị hàng đầu về lĩnh vực này đã tạo ra sự thay đổi tích cực vì người bệnh, cũng như tạo điều kiện cho các bệnh nhân và giới y khoa được tiếp cận với các phương pháp điều trị tiên tiến nhằm nâng cao chất lượng điều trị bệnh hiếm ở Việt Nam”.
 |
TS.BS Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Sàng lọc Sơ sinh và Quản lý Bệnh hiếm, Bệnh viện Nhi Trung ương, chia sẻ: “Những năm gần đây, công tác chẩn đoán và điều trị bệnh hiếm trên thế giới cũng như Việt Nam đã có nhiều tiến bộ rõ rệt. Sự hỗ trợ từ các đối tác trong những năm qua đã giúp bệnh viện gia tăng cơ hội điều trị cho bệnh nhân trước khi xuất hiện các triệu chứng nặng nề, hạn chế nguy cơ tử vong. Điển hình như, Takeda đã và đang hỗ trợ 10 bệnh nhi MPSII (hội chứng Hunter, một dạng trong nhóm các rối loạn chuyển hóa di truyền) tại Bệnh viện Nhi Trung ương thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 4”.
 |
Các giáo sư, bác sĩ đầu ngành trên cả nước tham gia buổi Họp Thành viên Hội đồng Tư vấn và Các chuyên gia về Bệnh hiếm tại Việt Nam |
Bà Katharina Geppert, Giám đốc Quốc gia Takeda Việt Nam, nhấn mạnh: “Việc tăng cường khả năng tiếp cận với các loại thuốc phát minh cho những bệnh hiếm đặt ra thách thức cần có sự phối hợp giữa các bên. Nó phải được tiếp cận một cách bền vững và có mục tiêu để củng cố và chuyển đổi hệ thống chăm sóc sức khỏe ở mọi giai đoạn trên hành trình của bệnh nhân - từ nhận thức và chẩn đoán, đến điều trị và hỗ trợ bệnh nhân. Việc hợp tác với Bộ Y tế vì bệnh nhân mắc bệnh hiếm là một khía cạnh trong chiến lược “Tiếp cận thuốc phát minh” và các giải pháp điều trị tiên tiến của Takeda cho bệnh nhân. Từ 2018, Takeda đã và đang giúp cải thiện chẩn đoán, điều trị và quản lý bệnh nhân mắc chứng rối loạn đông máu và suy giảm miễn dịch bẩm sinh - hai trong số những bệnh hiếm gặp tại Việt Nam. Mặt khác, chúng tôi tiếp tục thực hiện các chiến lược dài hạn nhằm đem đến những phương pháp điều trị mang tính đột phá giúp nâng cao chất lượng cuộc sống cho người bệnh và tăng cường hỗ trợ hệ thống chăm sóc sức khỏe của Việt Nam”.
 TS. BS. Nguyễn Trọng Khoa, Phó Cục trưởng Cục Quản lý Khám Chữa bệnh, chia sẻ: "Việc mở rộng hợp tác với các đơn vị hàng đầu về lĩnh vực bệnh hiếm đã giúp nâng cao chất lượng điều trị bệnh hiếm ở Việt Nam”. |
Theo Tổ chức Y tế thế giới (WHO), ước tính cứ khoảng 15 người thì có 1 người chịu ảnh hướng của bệnh hiếm và có khoảng 6 triệu người bị ảnh hưởng ở Việt Nam. [i] Theo ước tính của Bệnh viện Nhi Trung ương, tại Việt Nam có khoảng 100 căn bệnh hiếm được báo cáo trong cộng đồng.[ii] Biên bản ghi nhớ này trước mắt đã tập trung đến hai căn bệnh hiếm phức tạp là: Bệnh rối loạn đông máu (ước tính có khoảng hơn 6.000 người mắc ở Việt Nam, hiện nay có 3.600 bệnh nhân rối loạn đông máu được phát hiện[iii]); và Bệnh suy giảm miễn dịch bẩm sinh (đang gây ảnh hưởng bất lợi đến sự tiên lượng bệnh đối với người bệnh).[iv] Sau những thành công trong chẩn đoán, điều trị và quản lý bệnh rối loạn đông máu và suy giảm miễn dịch bẩm sinh, trong tương lai Biên bản ghi nhớ sẽ được mở rộng ở nhiều bệnh hiếm hơn nhằm phục vụ cho các chương trình nghiên cứu, đào tạo và chăm sóc nhằm cải thiện cuộc sống của nhiều bệnh nhân hơn.
 TS. BS. Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Sàng lọc Sơ sinh và Quản lý Bệnh hiếm, Bệnh viện Nhi Trung ương, phát biểu tại hội nghị: "Sự hỗ trợ từ các đối tác trong những năm qua đã giúp bệnh viện gia tăng cơ hội điều trị cho bệnh nhân trước khi xuất hiện các triệu chứng nặng nề, hạn chế nguy cơ tử vong". |
Trong thời gian qua Bộ Y tế, các bệnh viện và các đối tác như Takeda đã có những nỗ lực tìm hiểu, tiếp cận và ứng dụng các giải pháp trong điều trị bệnh hiếm. Có thể kể đến như các hoạt động cùng chia sẻ kiến thức chuyên môn về điều trị bệnh hiếm, các giải giải pháp kiểm soát và quản lý bệnh nhân rối loạn đông máu thông qua ứng dụng công nghệ như ứng dụng Zero Bleed đã được thực nghiệm tại Viện Huyết học Truyền máu Trung ương; đồng hành cùng với Hội rối loạn đông máu Việt Nam với mục tiêu cải thiện chất lượng điều trị, nâng cao chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân rối loạn đông máu trong điều trị chảy máu sớm tại nhà; và tổ chức các buổi hội thảo khoa học dành cho đội ngũ y tế cũng như nâng cao nhận thức và hiểu biết của bệnh nhân và cộng đồng về bệnh hiếm; phối hợp với Trung tâm Quốc gia về Sức khỏe và Y tế Toàn cầu (NCGM) của Nhật Bản, Hội Hen - Dị ứng - Miễn dịch Lâm sàng TP. HCM (HSAACI) triển khai dự án nâng cao năng lực và thiết lập phương pháp chẩn đoán, tăng cường hướng dẫn điều trị về bệnh hiếm Phù mạch di truyền (HAE) tại Việt Nam…
